Xương bị tổn thương được tái tạo bằng liệu pháp gene và tế bào gốc

Một nhóm nghiên cứu gần đây của Cedars-Sinai đã thành công trong việc khắc phục các vết nứt gãy xương nghiêm trọng ở động vật thí nghiệm với một kỹ thuật mới bằng tế bào gốc và chuyển gen. Nếu được tìm thấy an toàn và hiệu quả, phương pháp tiên phong kết hợp siêu âm, liệu pháp tế bào gốc và liệu pháp gen này có thể thay thế ghép xương như là một cách để sửa chữa xương bị gãy nặng.

Tiến sĩ Dan Gazit, đồng giám đốc Chương trình Phục hồi, tái tạo xương và Chương trình Điều trị Tế bào gốc ở Khoa Phẫu thuật và Hội đồng Giám đốc Cedars-Sinai, Viện Y học tái tạo, cho biết: “Chúng tôi chỉ mới bắt đầu cuộc cách mạng về chỉnh hình. Chúng tôi đang kết hợp một phương pháp tiếp cận kỹ thuật với cách tiếp cận sinh học để cải tiến kỹ thuật tái tạo mà chúng tôi tin là tương lai của y học”. Gazit là nhà nghiên cứu chính và đồng tác giả của nghiên cứu, và công trình được xuất bản trên tạp chí Science Translational Medicine.

Hơn 2 triệu ca ghép xương, thường là do các thương tích nghiêm trọng liên quan đến tai nạn giao thông, chiến tranh hoặc cắt bỏ khối u, được thực hiện trên toàn thế giới hàng năm. Những chấn thương như vậy có thể tạo ra khoảng cách giữa các cạnh của một vết nứt quá lớn để xương có thể tự tái tạo. Các ghép xương yêu cầu cấy ghép các mảnh từ xương của bệnh nhân hoặc của một người hiến tặng vào khoảng trống này.

Gazit, giáo sư về phẫu thuật tại Cedars-Sinai cho biết: “Thật không may, việc ghép xương có thể có những bất lợi. Có rất nhiều nhu cầu không được đáp ứng trong việc sửa chữa bộ xương.”

Một vấn đề là xương chất lượng tốt không phải là luôn luôn có sẵn để sửa chữa. Phẫu thuật cắt bỏ một mảnh xương, thường là từ khung chậu, và cấy ghép nó có thể dẫn đến đau kéo dài và tốn kém. Hơn nữa, các xương từ người hiến tặng có thể không tích hợp hoặc phát triển đúng, làm cho việc sửa chữa thất bại.

Kỹ thuật mới do nhóm Cedars-Sinai phát triển có thể tạo ra sự thay thế rất cần thiết cho ghép xương. Trong thí nghiệm của họ, các nhà nghiên cứu đã xây dựng một scaffold collagen, một protein mà cơ thể sử dụng để xây dựng xương và cấy ghép nó vào khoảng cách giữa hai bên của xương chân bị gãy ở động vật thí nghiệm. Scaffold này huy động các tế bào gốc của cơ thể vào khoảng trống trong khoảng thời gian hai tuần. Để bắt đầu quá trình sửa chữa xương, nhóm đã chuyển một gen cảm ứng xương trực tiếp (gen BMP6) vào các tế bào gốc bằng cách sử dụng sóng siêu âm và microbubbles tạo điều kiện cho sự xâm nhập của gen vào các tế bào.

Tám tuần sau khi phẫu thuật, khoảng cách xương đã được đóng lại và tình trạng gãy chân đã được chữa lành trong tất cả các động vật thí nghiệm được điều trị. Nghiên cứu cho thấy xương phát triển trong khoảng cách này cũng mạnh bằng các xương ghép phẫu thuật, tiến sĩ Gaddi Pelled, trợ lý giáo sư về phẫu thuật tại Cedars-Sinai và tác giả đồng tác giả của nghiên cứu nói.

“Nghiên cứu này là lần đầu tiên chứng minh rằng sự chuyển gen bằng siêu âm vào các tế bào gốc của chính con vật có thể được sử dụng để điều trị vết gãy xương”, Pelled nói. “Nó giải quyết một nhu cầu lớn về chỉnh hình không được đáp ứng và cung cấp những khả năng mới cho điều trị lâm sàng.”

Nghiên cứu liên quan có sự hợp tác của các nhà nghiên cứu tại Cedars-Sinai, cộng với các nhà nghiên cứu từ Đại học Hebrew ở Jerusalem; Đại học Rochester ở Rochester, New York; và Đại học California, Davis.

Bruce Gewertz, bác sĩ phẫu thuật và là chủ tịch của Bộ Phẫu thuật Cedars, cho biết: “Dự án của chúng tôi cho thấy các nhà khoa học thuộc nhiều lĩnh vực khác nhau có thể kết hợp để tìm ra giải pháp cho những thách thức y tế hiện nay và giúp phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân vào ngày mai.”

Đọc thêm tại: http://stm.sciencemag.org/content/9/390/eaal3128

#tếbàogốc #gãyxương #liệuphápgen #siêuâmgen