RMAT: Quy chế mới trong cấp phép sản phẩm y học tái tạo ở Mĩ: một cơ hội mới cho tế bào gốc của Mĩ
Các lĩnh vực y học tái tạo bao gồm một loạt các sản phẩm sáng tạo, tiên tiến bao gồm liệu pháp tế bào, các sản phẩm kỹ thuật mô, các tế bào, mô tế bào và các sản phẩm kết hợp các liệu pháp này. Ví dụ như các liệu pháp tế bào biến đổi gen, chẳng hạn như các tế bào CAR-T và các mô của con người được tạo ra từ công nghệ mô sử dụng tế bào gốc. Những sản phẩm này hứa hẹn rất lớn trong việc giải quyết các nhu cầu y tế. Ví dụ, dữ liệu từ một số nghiên cứu đã công bố khác nhau cho thấy tiềm năng của các tế bào CAR-T trong việc điều trị một số loại ung thư máu tái phát.
Nhận thức tầm quan trọng của lĩnh vực này, Quốc hội Mĩ đã đưa ra một số điều khoản liên quan đến y học tái tạo trong Đạo luật Chữa trị Thế kỷ 21 (21st Century Cures Act), được ký kết vào ngày 13 tháng 12 năm 2016. Trên cơ sở các chương trình khẩn cấp hiện có của FDA dành cho các sản phẩm thuốc tái tạo, Một chương trình mới nhằm giúp thúc đẩy sự phát triển và sự chấp thuận của các sản phẩm y học tái tạo là: Chỉ định liệu pháp tiên tiến Y học tái tạo (Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation – RMAT).
Các công ty sản xuất các liệu pháp tế bào, sản phẩm mô tế bào trị liệu, sản phẩm mô tế bào và sản phẩm mô của con người, và các sản phẩm kết hợp nhất định có thể đăng kí Chỉ định RMAT cho sản phẩm của họ nếu thuốc được dùng để điều trị các bệnh hoặc các điều kiện nguy hiểm hoặc đe dọa đến mạng sống và nếu có sơ bộ bằng chứng lâm sàng chỉ ra rằng thuốc đó có khả năng đáp ứng các nhu cầu y tế mà chưa được đáp ứng cho bệnh hoặc tình trạng đó bởi các phương pháp hiện tại.
Các công ty sản xuất các sản phẩm được chỉ định RMAT có thể hội đủ điều kiện cho các tương tác với FDA. Ngoài ra, họ có thể đủ điều kiện để được xem xét ưu tiên và nhanh chóng phê duyệt.
Sau khi được chấp thuận, khi thích hợp, FDA có thể cho phép thực hiện các yêu cầu sau khi phê duyệt theo sự chấp thuận nhanh chóng thông qua việc nộp bằng chứng lâm sàng, nghiên cứu lâm sàng, đăng ký bệnh nhân, hoặc các nguồn bằng chứng thực tế khác như hồ sơ sức khoẻ; thông qua việc thu thập các tập dữ liệu xác nhận lớn hơn; Hoặc thông qua giám sát sau khi chấp thuận của tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp trước khi phê duyệt.
Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá sinh học của FDA cam kết giúp đỡ các liệu pháp tiên tiến về y học tái tạo được chứng minh là an toàn và có hiệu quả càng sớm càng tốt, đặc biệt đối với bệnh nhân bị bệnh hoặc điều kiện đe dọa đến mạng sống hoặc điều kiện thiếu các lựa chọn điều trị khác.
Điều cần lưu ý rằng RMAT không tương đương FDA. Nó là một bước tiến mới trong quản lí để các sản phẩm y học tái tạo và tế bào gốc có thể được chấp thuận đưa vào ứng dụng.
Sau vài tháng RMAT có hiệu lực, đã có ít nhất 03 sản phẩm đã được RMAT cấp phép để sử dụng bao gồm:
- Humancyte
- Enzyvant
- jCyte
