Điều trị trẻ tự kỉ bằng tế bào gốc
Mặc dù nghiên cứu bổ sung là cần thiết, các nhà khoa học thuộc Duke Health báo cáo kết quả từ một nghiên cứu nhỏ, giai đoạn đầu về liệu pháp tế bào gốc để điều trị trẻ tự kỷ sử dụng tế bào gốc máu dây rốn. Các kết quả từ một thử nghiệm Giai đoạn I đã được công bố ngày 5 tháng 4 trên tạp chí Stem Cells Translational Medicine. Nghiên cứu cho thấy trong số 25 trẻ em từ 2 đến 5 tuổi, hơn 2/3 cải thiện khả năng nói, tương tác xã hội và tiếp xúc bằng mắt, theo báo cáo của cha mẹ và đánh giá bởi các nhà nghiên cứu.
Cuộc thử nghiệm Giai đoạn I được thiết kế để đánh giá tính an toàn của việc điều trị cho trẻ bị chứng tự kỷ bằng cách truyền tĩnh mạch tế bào gốc từ máu rốn.
Các nhà nghiên cứu cảnh báo rằng các thử nghiệm nhỏ này không được thiết kế để đánh giá liệu một truyền tế bào gốc máu dây rốn có hiệu quả trong việc cải thiện triệu chứng tự kỷ và kết quả không được so với nhóm giả dược.
“Chúng tôi rất lạc quan về những phát hiện ban đầu này”, bác sĩ Joanne Kurtzberg, chuyên gia điều tra nghiên cứu cho biết. “Nhưng cha mẹ của trẻ bị chứng tự kỷ không nên giải thích những kết quả này như kết luận cuối cùng cho thấy hiệu quả của điều trị này. Có rất nhiều công việc vẫn còn phải làm trong các nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên lớn hơn nhiều trước khi chúng ta có thể rút ra kết luận chắc chắn về hiệu quả.”
Nghiên cứu giai đoạn II đang được tiến hành
Các nhà nghiên cứu hiện đang tiến hành một thử nghiệm lâm sàng Pha II lớn hơn ở Duke để xác định xem liệu có thể lặp lại kết quả ban đầu về lợi ích cho trẻ có rối loạn tự kỷ hay không khi điều trị bằng tế bào gốc.
Việc sàng lọc ban đầu cho thử nghiệm đã hoàn tất, và nhóm nghiên cứu không còn tìm kiếm thêm các đối tượng nữa. Cuộc thử nghiệm này dự kiến hoàn thành vào năm 2019.
Tiến sĩ Geraldine Dawson, nghiên cứu viên đồng thời là giám đốc của Trung tâm Duke về Tự kỷ và Phát triển Trí não cho biết: “Một trong những điều thách thức nhất đối với cha mẹ trẻ bị chứng tự kỷ là có quá nhiều thông tin ở đó không đáng tin cậy. Dawson cũng là chủ tịch Hiệp hội Nghiên cứu Tự kỷ Quốc tế.
Dawson cho biết: “Rất phổ biến khi phụ huynh tìm kiếm phương pháp điều trị thay thế cho chứng tự kỷ, và đó là lý do tại sao cần nhấn mạnh rằng ngay bây giờ, chúng tôi không có bằng chứng rõ ràng rằng tế bào gốc máu dây rốn là một liệu pháp hiệu quả cho chứng tự kỷ. “Sau khi kết thúc giai đoạn thử nghiệm II, chúng tôi sẽ có nhiều thông tin hơn và có thể xác định tốt hơn tiềm năng của liệu pháp này.”
